Die dramatischen Folgen des Verlustes von Biopharmazeutischer Substanz in Zeiten von CGT

cart-t and loss of drug substance

Ein Traum der Medizin wird gerade wahr. Das Immunsystem eines Krebspatienten kann auf Tumorzellen im Körper des Patienten scharf gemacht werden. Neben der klassischen Dreiklang-Therapie welche sich aus Bestrahlung, Chemotherapie und OP zusammensetzt, ist die CAR-T Zelltherapie nun der Schritt, welcher die Mediziner ihrem Traum hinsichtlich Tumorbekämpfung einen wesentlichen Schritt näher bringt.

Eine CAR-T Behandlung beinhaltet die bereits etablierte Immuntherapie erweitert jedoch die Behandlung um eine Zell- und Gentherapie. CAR-T steht für „chimärer Antigenrezeptor-T-Zellen“ welche durch genetische Veränderungen zu aggressiven Tumorkillern werden.

T-Zellen sind fixer Bestandteil des menschlichen Immunsystems, sie können im Normalfall jedoch keine Tumorzellen erkennen und bekämpfen bzw entziehen sich die Tumorzellen den Angriffen durch molekulare Anpassungen.

Im manipulierten Zustand, erkennen die T-Zellen Krebszellen jedoch eindeutig als Bedrohung für den Körper und gehen auf Angriff. Was als Ergebnis einfach klingt ist ein hochkomplexer und schon lange anhaltender Entwicklungsprozess. Alleine die Grundlage, dass jede Therapie zu 100% auf einen einzelnen Patienten zugeschnitten ist legt Herausforderungen offen.

Ebenso war es lange ein ungelöstes Problem eine ausreichende Menge an CAR-T Zellen für eine Therapie herzustellen.

 

Der erste CAR-T Therapie-Erfolg 2012 – seit 6 Jahren geheilt

2012 wurde die damals 6 Jahre alte Emily Whitehead, welche an Leukämie erkrankt war einer CAR-T Zelltherapie unterzogen. Sie galt als unheilbar, da alle anderen Therapien nicht helfen konnten. Emily Whitehead gilt als das erste Kind, welches durch eine CAR-T Zelltherapie geheilt wurde und bis heute krebsfrei ist. Das ist absolut erstaunlich und läutete eine neue Ära in der Tumorbekämpfung ein.

Bis zu ersten offiziellen Zulassungen sollte es noch 5 Jahre dauern. Im Sommer 2017 erfolgten die ersten behördlichen Freigaben zur Behandlung von Kindern und jungen Erwachsenen, welche an schweren Formen der Leukämie erkrankt waren.

Nun leuchtet jedem ein, dass ein für die Schulmedizin mit den bisher etablierten Methoden „unheilbarer“ Patient kaum reisefähig ist. Die Laboratorien, in welchen die Zellen des Patienten manipuliert werden können befinden sich meist auf der gegenüberliegenden Seite des Planeten. So steht die Logistik der Biopharma Industrie plötzlich vor völlig neuen Herausforderungen.

 

Der Begriff „Loss of Drug Substance“ im Kontex CGT

Unter „Loss of Drug Substance“ versteht man den Verlust biopharmazeutischer Substanzen. Dieser Ausdruck, „Verlust“ oder auf englisch „Loss“ hat unter dem Gesichtspunkt individuelle CAR-T Zelltherapie ein völlig anderes Gewicht bekommen. Ebenso erhält der Begriff „Patientensicherheit“ eine weit gewichtigere Bedeutung. Man kann noch weiter gehen – der Patient um den es geht, welcher auf seine persönliche CAR-T Zelltherapie wartet, hat einen Namen.

Wird seine CAR-T Zelltherapie bei der Lieferung unbrauchbar, bezahlt der Patient im schlimmsten Fall mit seinem Leben.

 

Was können Gründe für den Loss of Drug Substance sein?

  • Biokontamination durch unsachgemäße Befüllung des Behältnisses.
  • Die Flasche oder der Single Use Bag wurden nicht auf Integrität getestet und enthalten Materialfehler welche zu Kontamination führen.
  • Das Behältnis ist nicht sauber gereinigt oder enthält Reinigungsmittel-Rückstände.
  • Ausdringen der Flüssigkeit durch Materialschäden des Single Use Bags oder der Flasche.
  • Beschädigung des Behältnisses beim Transport (Erschütterung, mechanisches Einwirken).
  • Loss of Drug Substance durch Unterbrechung der Kühlkette bzw desFreeze-Thaw Prozesses des Single Use Behältnisses.
  • Biokontamination durch unsachgemäßes Entleeren des Transport-Behältnisses.
  • Unerwünschte Manipulation der Sendung

 

Um mit der medizinischen Revolution der CAR-T Zelltherapie möglichst viele Leben retten zu können, ist die Pharmaindustrie gefordert den Verlust von Substanzen wir CGT Zelltherapien in Richtung 0% zu reduzieren. Es werden immer mehr Varianten von CAR-T Zelltherapien für verschiedene Krebsarten von den Arzneimittelbehörden freigegeben. Es wird also zur großen logistischen Herausforderung diese gegenwärtigen Probleme bei der Be- und Abfüllung wie auch beim Transport schnellstmöglich in den Griff zu bekommen.

 

Kommt die Lösung für dieses Problem aus Österreich?

Ein junges Österreichisches – klein schreiben –  Unternehmen namens Single Use Support entwickelt – entwickelt durch arbeitet ersetzen – schon seit drei Jahren an Entwicklungen, welche genau diese Probleme lösen. Mit Erfolg. Für größere Füllmengen wurden bereits komplett geschlossene Prozessketten geschaffen, welche Kontamination wie auch Manipulation oder starkes Schwanken der Temperatur löst.

Aktuell arbeitet die Single Use Support Gmbh aus Kufstein an den letzten Handgriffen um einen Prototypen ihres entwickelten BULK.STREAM und Versandbehältnisse speziell für CGT oder CAR-T Zelltherapie Logistik auf den Markt zu bringen.

Mehr dazu in Kürze auf: www.susupport.com