Warum CAR-T Zelltherapie zu menschlichen Dramen führen wird.

Warum CAR-T Zelltherapie zu menschlichen Dramen führen wird.

Es gilt als absolut unbestritten – aus medizinischer Sicht sind die Erfolge der CAR-T Zell und Gentherapie ein großer Schritt für die Menschheit. Was mit der ersten konkreten Idee 1989 begann, und erstmals 2007 an Mäusen erfolgreich durchgeführt wurde, gipfelte 2012 in der Heilung der damals 6-jährigen Emely Whitehead. Von der Schulmedizin aufgegeben – durch eine frühe Form der CAR-T Zell und Gentherapie geheilt. Eine absolute Erfolgsgeschichte.

Aktuell können 5 Erkrankungen durch CAR-T Zellterapien geheilt werden. 289 potentielle Therapien befinden sich gerade in der Entwicklung medizinischen Testphase. 111 davon betreffen weit verbreitete Krebserkrankungen. Sprich in den nächsten 2 Jahren werden ca. 300 Zell und Gentherapien am Markt verfügbar sein. Die Nachfrage, ist klarerweise groß.

Anhand der kürzlich am 11 jährigen Yuvan Thakkar in London eingesetzten KYMRIAH Therapie (Novartis) mit offiziellen Erwähnung der Kosten in der Höhe von ca 360.000$ und dem Statement dass sich der NHS (National British Healthservice) bereits in fortgeschrittenen Verhandlungen mit Novartis zur Ausdehnung der Zusammenarbeit befinde bestätigt, dass die Therapieform in der Mitte der Gesellschaft aufschlägt.

Warum wird CAR-T unweigerlich zu menschlichen Dramen führen?

Laut Informationen aus der Biopharma Industrie liegt die Verlustquote bei CAR-T Zelltherapien bei über 1%. Hinter vorgehaltener wird von höheren Verlustquoten gesprochen. Sprich es ist davon auszugehen, dass gegenwärtig von 100 Menschen lediglich 99 eine voll funktionsfähige Car-T Therapie erhalten.
Mindestens ein Patient wird vergeblich auf seine Therapie warten bzw wird diese nicht brauchbar eintreffen. Die Kühlkette wurde unterbrochen, der Single Use Beutel wurde vor dem Befüllen nicht auf 100%ige Integrität getestet oder das Behältnis in welchem der Single Use Bag transportiert wurde ist zu Schaden gekommen und damit der Inhalt unbrauchbar.

Unklar ist, ob sich die Pharmaindustrie diese Schwachstelle und deren Auswirkungen bewusst ist.

Diese Probleme können heute schon vermieden werden:

Single Use Technologie muss im Kontext CAR-T Gen und Zelltherapie neu gedacht werden. Das Positive ist, dass die Probleme der Pharmaindustire bereits gelöst sind. Ein Unternehmen aus Österreich namens Single Use Support Gmbh hat neben findigen Einzellösungen für Prozessteile mit dem CGT.Stream einen kompletten Test, Fill, Freeze, Logistik und Drain Prozess entwickelt, welcher die oben angesprochenen Themen kompensiert.

Verlustquote = 0% ergibt maximale Patientensicherheit.

Mehr dazu hier

 

Die gegenwärtige Entwicklung an CAR-T Therapien und ihre Einsatzgebiete im Überblick.

Die gegenwärtige Entwicklung an CAR-T Therapien und ihre Einsatzgebiete im Überblick.

Source: Pharma, Americans Biopharamceutical Companies

Die Grafik zeigt, dass wir hinsichtlich Krebstherapien in den nächsten Jahren von einem dramatischen Wandel der Therapierbarkeit sprechen können.

Mehr zu den Testphasen einer Therapie, bevor diese auf dem Markt zugelassen wird:
Phase I: Initial trial of a drug in humans for dosing, safety, and early efficacy information (20-80 patients*)
Phase II: Subsequent trial of a drug’s safety and efficacy in a particular disease setting (100-300 patients*)
Phase III: Larger trial comparing a drug with best available therapy to confirm efficacy and safety; often used for drug approval (1000-3000 patients*)
Phase IV: Trial conducted after US Food and Drug Administration (FDA) approval to gain additional information about the drug’s risks and benefits (thousands of patients*)
*The patient numbers cited here apply to clinical trials in general.